日前，由魏世辉教授团队领衔的国家重点研发计划—中国和美国政府间合作项目“ACT001靶向小胶质细胞治疗视神经脊髓炎分子机制的研究（项目编号SQ2018YFE010038）”获批立项；同时，国家药品监督管理局批准了南开大学原研1.1类新药ACT001治疗视神经脊髓炎（NMO）的一期临床试验。此次ACT001治疗NMO（视神经脊髓炎）的临床试验承担单位为解放军总医院第一医学中心，临床试验及相关研究的总负责人为该中心眼科主任医师、教授、南开大学客座教授、全国神经眼科学术带头人魏世辉，机制研究者为魏世辉团队博士后李洪恩。ACT001是由南开大学药物化学生物学国家重点实验室、药学院国家杰青，陈悦教授课题组研发的1.1类新药。

视神经脊髓炎为一种中枢神经系统自身免疫性疾病，易反复发作、导致患者失明甚至瘫痪，是青少年失明的重要原因之一。因为NMO发病机制复杂以及血脑屏障的存在，导致NMO缺少特异性治疗方案，临床痛点显著。ACT001能够高效穿过血脑屏障，且在NMO动物模型中疗效表现优异，因此其治疗NMO的用途，得到了优先开发。

据悉，此次原研的1.1类新药ACT001通过产学研结合的模式，将ACT001治疗NMO推进至临床试验。此次临床试验，填补了我国没有NMO治疗原创新药的空白，显著缩短了我国与欧美等国家在神经眼科新药研发方面的差距。